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第0章 介绍1

你可能需要什么药物而你又为何无法获得它们1

衰老是疾病的主要危险因素1

痛苦的现实和阿尔茨海默病2

需要政府更多的参与4

进入市场的果断和迟疑4

政府能够改变未来5

情况并不都是那么不幸与黯淡6

社会能做什么6

第1章 尽管大药企的药物开发正处“危机”，为何仍有新药7

陷于危机和合并中的制药产业7

表1.1 最常见的疾病：美国的发病情况10

表1.2 按照收入、雇员人均盈利和市值排名的前12位制药公司11

为什么坚信未来的新药将会产生？11

表1.3 将来为何会有很多新药11

新指征的安全药物：新疗法并非总需要新药14

预防性药物：大规模、漫长、昂贵和确证的试验15

年龄作为危险因子和警惕成本花费16

新近孤儿化的疾病：更需要政府之参与17

第2章 对药物需求的增长18

小分子药物和生物技术药18

表2.1 驱动医药销售增长的因素18

老龄化的人口19

罕见病或“孤儿病”19

表2.2 最贵的治疗“孤儿病”生物技术药20

药物开发：增加生物技术药21

MS的治疗23

图2.1 治疗MS的小分子药物和生物技术药24

表2.3 目前临床上使用的MS药物25

RA的治疗26

图2.2 RA：1998年至2011年的治疗历史与开支27

重组蛋白用于治疗29

未来用于治疗的重组蛋白29

表2.4 为治疗和接种目的而制造的几大组重组蛋白和疫苗30

表2.5 私营产业对未来药物开发的要求30

药企、政府和非政府组织31

表2.6 顶级药企研究的“核心”治疗领域32

第3章 药物正变得更好：过去几十年里的突破性药物33

二战以来的显著进展33

极其赚钱的药物发现之辉煌开端和可怕结局34

药物发现回击第一阶段35

药物发现真的被套牢？35

荟萃分析是有用的：旧信息的新诠释40

安全药物的新用途40

表3.1 新药研发必须和必将继续的原因41

其他适应证的标签外使用41

重新定位来延长生存周期44

表3.2 新的和改进药物的关键因素44

公司内外在取代市售药物治疗赢利性指征上的竞争45

表3.3 改进药物的途径45

定价策略45

更加注重药物长期安全性和风险-裨益比47

移动的门柱49

继续等待减肥药50

循证医学需要大规模和长期的公立试验50

循证医学的收获和给予53

每年批准的药物数目54

表3.4 2009年获准药物的治疗领域54

表3.5 FDA在2009年批准的新药55

表3.6 FDA在2010年批准的新药57

表3.7 FDA在2011年批准的新药59

第4章 我们想要治疗哪些疾病？63

存在多少种疾病？63

医药公司怎样选择待治疾病63

表4.1 最大的医疗需求与对其覆盖的在研新药项目数量之间的鸿沟65

生物医药研究的资金和方向66

图4.1 生命科学研究的资金来源67

图4.2 美国政府对于生物医学、癌症和HIV感染艾滋病的研究投入70

疾病治疗的科学基础70

图4.3 药企的在研项目数与疾病流行程度的比较71

表4.2 前20名药企1997年的15个核心治疗领域72

表4.3 辉瑞在治疗宽度上的紧缩73

新的研究途径和生物仿制药的出现73

仿制药生产商75

表4.4 前10名仿制药公司：位置和方向75

生物仿制药76

“同类首个”、“仿制”和“同类最好”的药物：营销者之梦77

表4.5 选定疾病的仿制药80

唤醒成功的Ⅱ期临床候选药于沉睡中81

表4.6 社会急需有药治疗的疾病82

安全药物的题外之用83

非政府组织84

在医院还是在FDA建立适应证？85

标签外使用肯定便于上市药物治疗其他疾病，但这是想要的策略吗？86

社会如何影响大药企和生物技术公司对适应证的选择？86

第5章 治疗领域：未来战略性重要的疾病89

社会与制药业的不同观点89

大病的人力和经济成本90

阿尔茨海默病：发展最快和最具威胁的疾病91

早期诊断的必要性94

转化研究96

表5.1 2009年主要制药公司中排名前15位的研发预算97

表5.2 2009年主要生物技术公司中排名前15位的研发预算97

肥胖症和2型糖尿病98

手术与药物干预对比101

神经性疼痛101

癌症102

表5.3 2007年美国癌症发病人数之估计103

表5.4 2010年Ⅲ期临床试验的10大失败案例104

表5.5 癌症治疗的进展：2009年至2011年间批准的新药104

有效的政府和社会干预105

第6章 重磅炸弹式药物与仿制药相比107

重磅炸弹式药物的产品线出了什么事？107

制药业能在哪里找到新的重磅炸弹式药物？107

请在这儿多做研究109

新的重磅炸弹式药物110

两位数增长成为不合理的期待112

大药企插上仿制药之翼112

仿制药生产商长出研发之臂114

所有药物都将成为仿制药吗？114

监管生物仿制药115

研究开发的未来116

依然存在巨大和未满足的医疗需求117

第7章 制药业为什么是特殊产业？118

药物发现是最受监管的人类活动118

历史及兼并119

基础和转化研究119

图7.1 全球医药产业1996～2011年的研发投入120

表7.1 市值最大的制药公司121

表7.2 市值最大的生物技术公司121

经济及社会贡献122

政府的不介入与介入122

危机，什么危机？本末倒置？123

学界与产业的合作124

重新审视大型药企的研究缺口127

填补大型药企的研究缺口128

法规和政策129

临床试验129

美国医学科学院关于国立癌症研究所临床研究的报告131

FDA提出公布完整答复函132

第8章 朝向个性化医疗的诊断133

“没有诊断就没有治疗，而没有现存的治疗，我们也无需诊断了”133

诊断产品的增长134

表8.1 罗氏部门性研发开支134

为何诊断行业对医药产业如此重要？135

生物标志物135

靶向癌症疗法135

伴侣诊断137

对诊断更严格的监管138

什么是好的诊断测试？139

第9章 个性化医疗142

表9.1 个性化医疗的前景和先决条件142

个性化医疗的常识143

表9.2 FDA强制性的基因分型：疾病、测试及治疗145

编码146

兴起个性化医学146

药物不良反应将排名为第五大死因148

“吹风机”和“烤面包机”药物148

个性化医学的未来150

知识管理150

药物治疗意味着什么？151

挖掘知识与学习法则152

第10章 药物价钱可以是多少？155

图10.1 部分OECD国家的医疗保健开支分布155

用在医疗和新药上的开支会增加吗？155

“治疗数目”156

图10.2 “过去30年”内美国他汀类药物的使用157

最昂贵药品的价格158

侵蚀高价药物161

质量校正生命年成本：QALY162

英国是怎样计算QALY的？163

表10.1 QALY是怎样计算的163

成本效益是什么？163

第11章 为2025年前的药物发现构建模式166

21世纪初的现实166

短视的药企直面长期的安全性167

偏离创新的道路168

循证医学169

失败风险导致规避风险170

填补战略真空171

风险投资：少点投资导致少点冒险171

社会赞助的安全性网络172

未来的历史173

我们怎样在被药企放弃但有医疗需求的领域创制新药？174

什么是分配政府支持的最好办法？174

哪些疾病是国际性和亟待优先应对的？178

第一步：加强研究179

第二步：新结果、新靶点、新的生物技术公司180

第三步：政府支持的举措180

外包和药物发现的哪些部分可以扩展？182

表11.1 药企的外包形式182

实体真的击败虚拟184

不久将来的制造业184

不久将来的临床试验185

不久将来的正产出185

不久将来的负产出186

看似完美而不完美187

乐观之空间和时间？187

表11.2 使癌症成为医药企业和生物技术公司首选治疗领域的因素188

更快更长期的监管实践189

第12章 2010～2025年间的药物开发模式190

医药工业为何是如此格局190

新兴经济和医药工业191

表12.1 医药产业发展的关键因素191

知识产权与质量192

瑞士的机遇193

药物开发正在前行但不完全195

但当问及谁将开发新药时，这把我们置于何地？196

医疗需求激发动机196

过去和未来之趋势197

兼并与收购197

大型制药公司198

大型生物技术公司201

小型生物技术公司201

非营利性制药公司202

虚拟公司203

救活Ⅱ期药物203

巨大激励的第四种思路：修订专利法205

“生物技术公司项目的股市”206

保障安全药品的未来208